第二节　规范超说明书用药的法律风险

药品经国家药品监督管理局审核上市，其药品说明书是产生医疗损害责任纠纷时主要的执法依据。超说明书用药本质上带有探索性质，某种程度上超说明书用药满足了患者的治疗需求，但超说明书用药缺乏严格规范，用药依据未经严格评价，存在潜在的安全性和法律风险。

（一）超说明书用药国内外现行法律依据

我国此前无明确法律法规对“超说明书用药”进行规定，《中华人民共和国侵权责任法》《中华人民共和国执业医师法》和《中华人民共和国药品管理法》中涉及的相关条款原则上都不支持超说明书用药。原卫生部颁布的《处方管理办法》中提到，医生应当按照说明书中药品适应证、药理作用、用法、用量、禁忌、不良反应和注意事项等开具处方，特殊情况需要超剂量使用时，应当注明原因并再次签名。若患者在诊疗过程中受到伤害，按照既往的诉讼结果，大多为医方败诉，因此在临床实践中药品超说明书的使用应该相当谨慎。十三届全国人大常委会第三十次会议于2021年8月20日通过了《中华人民共和国医师法》，该法案于2022年3月1日起实施，填补了这一法律空白。《中华人民共和国医师法》第二十九条明确规定，医师应当坚持安全有效、经济合理的用药原则，遵循药品临床应用指导原则、临床诊疗指南和药品说明书等合理用药。在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗。医疗机构应当建立管理制度，对医师处方、用药医嘱的适宜性进行审核，严格规范医师用药行为。

张伶俐等对15个国家药品监督管理部门/学术组织官方网站检索关于超说明书用药的法律法规等文献，结果显示7个国家有与超说明书用药相关的立法，其中印度是禁止的，其余6国均允许合理的超说明书用药，只有英国和爱尔兰明确规定了超说明书处方权。例如，英国国家医疗服务系统（National Health Service，NHS）制定了《NHS未批准及超标签用药指南》，药物治疗委员会批准后的药物可以直接处方给患者，并推荐在基金会内广泛使用。在开处方前，应尽可能签署知情同意书，并在患者信息手册中单独记录。然而一旦发生医疗损害，仍由处方医生或所属医疗机构承担相应的法律责任。

（二）超说明书用药法律风险及管理规范

超说明用药本身具有一定合理性，但即便有了《中华人民共和国医师法》，也并非要推荐这样的用法，而是给特定情况下的超说明书用药一个法律支撑，最终医疗机构仍然需为其医疗行为负责。《中华人民共和国侵权责任法》第五十四条规定，患者在诊疗活动中受到损害，医疗机构及其医务人员有过错的，由医疗机构承担赔偿责任。因此，如果出现医疗纠纷，医疗机构需要倒置举证证明其诊疗行为是合法合规的，这对医疗机构来说较为被动。医疗损害赔偿责任的承担，是以医疗行为有无过错以及过错与损害后果之间是否存在因果关系为基本条件。在诊疗过程中，医方的行为是否都符合相应的流程要求，在审判中十分重要。如未按照规定流程进行超说明书用药的，最终患者受到损害，医方需要承担一定比例的责任。

《中华人民共和国民法典》第六章医疗损害责任中明确规定，医疗机构或其医务人员有过错的，由医疗机构承担赔偿责任。医疗机构应主动组织药事管理与药物治疗学委员会、伦理委员会将超说明书用药行为纳入院内管理流程。而医疗机构内部对超说明书用药的管理流程，目前尚无全国统一标准。《超说明书用药专家共识》中提到，医疗机构药事管理部门应对本机构内超说明书用药采取“准入制度”，组织医学、药学专家对超说明书用药进行准入审批、定期评估，以防控用药风险。在管理流程上，需要经过所在医疗机构药事管理与药物治疗学委员会和伦理委员会批准并备案后，方可实施超说明书用药。超说明用药申请需要包括用药后可能出现的风险及应急预案，以确保患者用药安全。

超说明书用药申请流程中最重要的环节是进行证据审核。超说明书用药的证据必须为公开的文献报道、循证医学研究结果等。高质量的证据有多种类型，证据强度依次为：有相同通用名药物的其他国家或地区药品说明书已注明的用法；国际权威学协会或组织发布的诊疗规范、指南；国家级学/协会发布的经国家卫生健康委员会认可的诊疗规范、指南等。不同证据的支撑强度不同，即便是国外药品说明书这样证据强度较高的依据，由于受试者与我国可能存在人种差异，也不能认为绝对适用。一个药品的申请中可以包含多个不同类型的证据，尽量全面地纳入高质量证据，有助于药事管理与药物治疗学委员会进行综合考虑。

诊疗过程中，如涉及超说明书用药，医务人员应尽到说明义务，保障患者的知情同意权。临床实际诊疗过程中，按照说明书内的用药也有可能出现治疗达不到预期目的的结果，或者带来一些已知，甚至未知的不良反应，更何况超说明书用药。即便有循证证据支持，也难以保证患者毫无风险。故在此情况下，患者的知情同意尤为重要。在既往与超说明书用药相关的医疗损害责任纠纷案例中，医方均能提供支持超说明书用药的证据，但在部分案例中，由于医方告知不完整，存在未能充分履行保护患者知情权的问题，也有未经医疗机构相关部门备案进行超说明书用药的问题，未在病历中记载超说明书用药的情况等，最终判罚医方需要承担相应比例的赔偿责任。因此临床诊疗中规范的超说明书用药不仅要求在诊疗行为中取得患者知情同意，在履行告知义务时，除应尽量详细地向患者说明治疗方案、治疗的必要性、不良反应的风险、替代方案等，还应明确告知此方案包括超说明书用药。

当然，这并不意味着签署知情同意书并做记录就能够在法律层面免责。由于医疗行为具有很强的专业性，不同专科之间差异巨大，法院很难直接作出判断，故通常会要求司法鉴定机构进行医疗事故技术鉴定。对于违反医疗诊疗原则的医疗行为，即便患者签署了知情同意书，若鉴定认为该行为与患者最终的不良结局存在因果关系，依然会认定为医方存在过错。但如果患者是在紧急状况下就诊，出于挽救患者生命的目的，可能选择超过常规剂量和适应证的用药方案，在取得患者同意后方可使用，此特殊情况不认定为违反医疗原则。

超说明书用药近年来一直是研究热点，医疗行政管理部门、专业学术组织等已经形成了一些诊疗规范、专家共识，法律层面也有了管理机制。《中华人民共和国医师法》对符合患者利益的超说明书用药是支持的，但全流程的合法性和规范性依然十分重要。通过建立合理的超说明书用药管理流程，规范超说明书用药行为，满足临床实际诊疗需求，既不冒进，也不过分保守，在医疗风险可控的情况下，尽可能使患者利益最大化。